NICE ได้แนะนำวิธีการรักษาแบบใหม่เป็นครั้งแรก ซึ่งอาจช่วยให้ทารก เด็ก และเยาวชนที่กำลังรับการรักษาโรคมะเร็งหลีกเลี่ยงการสูญเสียการได้ยินได้
ซิสพลาตินเป็นยาเคมีบำบัดที่มีฤทธิ์รุนแรงและใช้กันอย่างแพร่หลายในการรักษาโรคมะเร็งหลายชนิดในเด็ก เมื่อเวลาผ่านไป ซิสพลาตินอาจสะสมในหูชั้นในและทำให้เกิดการอักเสบและความเสียหายที่เรียกว่าภาวะเป็นพิษต่อหู ซึ่งเป็นสาเหตุหนึ่งของการสูญเสียการได้ยิน
ข้อเสนอแนะฉบับร่างสุดท้ายแนะนำให้ใช้โซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำ หรือที่รู้จักกันในชื่อ Pedmarqsi ซึ่งผลิตโดยบริษัท Norgine เพื่อป้องกันการสูญเสียการได้ยินที่เกิดจากเคมีบำบัดด้วยซิสพลาตินในเด็กอายุ 1 เดือนถึง 17 ปีที่เป็นมะเร็งเนื้อแข็งที่ยังไม่แพร่กระจายไปยังส่วนอื่น ๆ ของร่างกาย
ประมาณ 60% ของเด็กที่ได้รับการรักษาด้วยซิสพลาตินจะเกิดภาวะสูญเสียการได้ยินอย่างถาวร โดยมีการวินิจฉัยพบผู้ป่วยเด็กอายุต่ำกว่า 18 ปีที่มีภาวะสูญเสียการได้ยินจากพิษต่อหูรายใหม่ 283 รายในประเทศอังกฤษระหว่างปี 2022 ถึง 2023
ยาชนิดนี้ซึ่งให้โดยพยาบาลหรือแพทย์โดยการให้ทางหลอดเลือดดำ ออกฤทธิ์โดยการจับกับซิสพลาตินที่เซลล์ยังไม่ได้ดูดซึมและยับยั้งการทำงานของซิสพลาติน จึงป้องกันความเสียหายต่อเซลล์หู การใช้โซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำไม่มีผลต่อประสิทธิภาพของเคมีบำบัดด้วยซิสพลาติน
คาดการณ์ว่าในปีแรกของการแนะนำให้ใช้โซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำ จะมีเด็กและเยาวชนในอังกฤษประมาณ 60 ล้านคนที่มีสิทธิ์ได้รับยาชนิดนี้
การสูญเสียการได้ยินอันเนื่องมาจากการรักษาโรคมะเร็งอาจส่งผลกระทบอย่างร้ายแรงต่อเด็กและครอบครัวของพวกเขา ดังนั้นเราจึงยินดีที่จะแนะนำทางเลือกการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่นี้
นี่เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถป้องกันและลดผลกระทบจากการสูญเสียการได้ยิน และจะมีผลดีอย่างมากต่อชีวิตของเด็กและเยาวชน
เฮเลนกล่าวต่อว่า “คำแนะนำของเราเกี่ยวกับการรักษาแบบใหม่นี้แสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของ NICE ในการให้ความสำคัญกับสิ่งที่สำคัญที่สุด นั่นคือ การมอบการดูแลที่ดีที่สุดแก่ผู้ป่วยอย่างรวดเร็ว และสร้างความคุ้มค่าสูงสุดให้แก่ผู้เสียภาษี”
ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกสองครั้งแสดงให้เห็นว่า การรักษานี้ช่วยลดอัตราการสูญเสียการได้ยินในเด็กที่ได้รับเคมีบำบัดด้วยซิสพลาตินลงเกือบครึ่งหนึ่ง การทดลองทางคลินิกครั้งหนึ่งพบว่า เด็กที่ได้รับเคมีบำบัดด้วยซิสพลาตินตามด้วยโซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำ มีอัตราการสูญเสียการได้ยิน 32.7% เมื่อเทียบกับอัตราการสูญเสียการได้ยิน 63% ในเด็กที่ได้รับเคมีบำบัดด้วยซิสพลาตินเพียงอย่างเดียว
ในการศึกษาอีกชิ้นหนึ่ง พบว่าเด็ก 56.4% ที่ได้รับซิสพลาตินเพียงอย่างเดียวมีอาการสูญเสียการได้ยิน เทียบกับเด็ก 28.6% ที่ได้รับซิสพลาตินตามด้วยโซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำ
ผลการทดลองยังแสดงให้เห็นว่า หากเด็กเกิดภาวะสูญเสียการได้ยิน อาการมักจะรุนแรงน้อยกว่าในกลุ่มที่ใช้โซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำ
ผู้ปกครองได้แจ้งต่อคณะกรรมการอิสระของ NICE ว่า หากเกิดภาวะสูญเสียการได้ยินอันเป็นผลมาจากเคมีบำบัดด้วยซิสพลาติน อาจส่งผลกระทบต่อพัฒนาการด้านการพูดและภาษา รวมถึงการใช้ชีวิตในโรงเรียนและที่บ้านได้
เรามีความยินดีที่จะประกาศว่ายาที่ก้าวล้ำนี้จะถูกนำมาใช้ในผู้ป่วยเด็กที่เข้ารับการรักษาโรคมะเร็งเพื่อป้องกันการสูญเสียการได้ยินซึ่งเป็นผลข้างเคียงจากการทำเคมีบำบัดด้วยซิสพลาติน
ราล์ฟกล่าวต่อว่า “เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะได้เห็นยานี้ในโรงพยาบาลทั่วประเทศ และหวังว่าเด็กทุกคนที่อาจได้รับประโยชน์จากยานี้จะสามารถเข้าถึงการรักษาที่ช่วยชีวิตนี้ได้ในเร็ววัน เราขอขอบคุณผู้สนับสนุนทุกท่านสำหรับการบริจาค ซึ่งทำให้ RNID สามารถนำเสนอแนวคิดและหลักฐานที่สำคัญแก่ NICE เพื่อช่วยให้ยานี้มีจำหน่ายอย่างแพร่หลายทั่วสหราชอาณาจักร นี่เป็นครั้งแรกที่มีการพัฒนายาขึ้นมาโดยเฉพาะเพื่อป้องกันการสูญเสียการได้ยินและได้รับการแนะนำให้ใช้ในระบบบริการสุขภาพแห่งชาติ (NHS) นี่เป็นก้าวสำคัญที่จะทำให้ผู้ที่ลงทุนและพัฒนายารักษาการสูญเสียการได้ยินมีความมั่นใจว่าพวกเขาสามารถนำยาออกสู่ตลาดได้สำเร็จ”
การรักษาดังกล่าวจะพร้อมให้บริการในระบบบริการสุขภาพแห่งชาติ (NHS) ของอังกฤษภายในสามเดือนนับจากวันที่เผยแพร่แนวทางปฏิบัติฉบับสุดท้ายของ NICE
บริษัทได้ทำข้อตกลงทางการค้าที่เป็นความลับเพื่อจัดหาสารโซเดียมไทโอซัลเฟตปราศจากน้ำให้กับระบบบริการสุขภาพแห่งชาติในราคาที่ลดลง